Un ensayo en curso con más de 14.500 pacientes evalúa si Lipfendra reduce la morbilidad y mortalidad cardiovascular. Ello marca un avance importante, ya que los inhibidores de PCSK9 existentes, como Repatha (Amgen) o Praluent (Regeneron/Sanofi), se administran por inyección
Washington, EEUU – La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos, FDA, ha aprobado Lipfendra (enlicitide), desarrollado por Merck, como el primer inhibidor oral de PCSK9 para tratar hipercolesterolemia en adultos, incluidos pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota, (HEFH).
Ello marca un avance importante, ya que los inhibidores de PCSK9 existentes, como Repatha (Amgen) o Praluent (Regeneron/Sanofi), se administran por inyección.
Mecanismo de acción
Lipfendra bloquea la proteína PCSK9, que regula la eliminación de colesterol LDL («malo») de la sangre.
Al inhibirla, el cuerpo elimina más colesterol LDL, complementando a las estatinas, que reducen la producción de colesterol en el hígado, según los investigadores médicos.
Efectos clínicos
En ensayos de fase 3:
- Redujo el LDL-C en un 56% frente al placebo en 24 semana.
- Redujo el LDL-C en un 59% en pacientes con HEFH.
- También disminuyó colesterol no HDL y apolipoproteína B, marcadores de riesgo cardiovascular.
Indicaciones
Está indicado para adultos con:
- Hipercolesterolemia no controlada con estatinas.
- Hipercolesterolemia conocida heterocigota.
Alto riesgo cardiovascular
Seguridad
El perfil de seguridad es favorable: efectos adversos más comunes incluyen mareos (9% frente a 4% en placebo) y diarrea (7% frente a 2%). No se han reportado efectos graves relacionados con el tratamiento.
Ventajas y potencial
Oralidad: una vez al día, en comprimido de 20 mg, mejorando la adherencia frente a inyecciones.
Combinación: puede usarse junto a estatinas para reducciones adicionales de LDL.
Mercado: analistas estiman un potencial de ventas de decenas de miles de millones de dólares.
Próximos pasos
Un ensayo en curso con más de 14.500 pacientes evalúa si Lipfendra reduce la morbilidad y mortalidad cardiovascular.
En resumen, Lipfendra representa un cambio paradigmático en el tratamiento del colesterol alto, ofreciendo una opción oral eficaz y segura para pacientes que no responden plenamente a las estatinas o requieren tratamientos intensivos.
