Los científicos también encontraron que su terapia génica mejoró el desempeño mitocondrial en células humanas.
Dublín, Irlanda– Científicos del Trinity College de Dublín han desarrollado un nuevo enfoque de terapia génica que promete un día para tratar una enfermedad ocular que conduce a una pérdida progresiva de la visión y afecta a miles de personas en todo el mundo.
El estudio, que involucró una colaboración con equipos clínicos en el Royal Victoria Eye and Ear Hospital y el Mater Hospital, también tiene implicaciones para un conjunto mucho más amplio de trastornos neurológicos asociados con el envejecimiento, informa la revista Frontiers in Neuroscience.
Atrofia óptica dominante (DOA)
Caracterizado por la degeneración de los nervios ópticos, el DOA generalmente comienza a causar síntomas en pacientes en sus primeros años de edad adulta. Estos incluyen pérdida moderada de la visión y algunos defectos en la visión del color, pero la gravedad varía, los síntomas pueden empeorar con el tiempo y algunas personas pueden quedar ciegas.
Actualmente no hay forma de prevenir o curar la DOA. Los científicos, dirigidos por el Dr. Daniel Maloney y la profesora Jane Farrar de la Escuela de Genética y Microbiología de Trinity, han desarrollado una nueva terapia génica, que protegió con éxito la función visual de los ratones que fueron tratados con una sustancia química dirigida a las mitocondrias y, en consecuencia, vivían con disfunciones mitocondrias.
Los científicos también encontraron que su terapia génica mejoró el desempeño mitocondrial en células humanas que contenían mutaciones en el gen OPA1, ofreciendo esperanzas de que pueda ser eficaz en las personas.
La nueva terapia génica
El doctor Maloney, investigador asociado, precisó que «Usamos una técnica de laboratorio inteligente que permite a los científicos proporcionar un gen específico a las células que lo necesitan utilizando virus no dañinos especialmente diseñados. Esto nos permitió alterar directamente el funcionamiento de las mitocondrias en las células que tratamos, aumentando su capacidad de producir energía que a su vez ayuda a protegerlos del daño celular.”
«De manera emocionante, nuestros resultados demuestran que esta terapia génica basada en OPA1 puede potencialmente proporcionar beneficios para enfermedades como DOA, que se deben a mutaciones de OPA1, y también posiblemente para una gama más amplia de enfermedades que involucran disfunción mitocondrial».
En tanto, La profesora Farrar, académica de investigación, agregó: «Estamos muy entusiasmados con la perspectiva de esta nueva estrategia de terapia génica, aunque es importante destacar que aún queda un largo camino por recorrer desde una perspectiva de investigación y desarrollo antes de que este enfoque terapéutico pueda algún día estar disponible como tratamiento».
Es importante destacar que la disfunción mitocondrial causa problemas en una serie de otros trastornos neurológicos como la enfermedad de Alzheimer y Parkinson. Los impactos se acumulan gradualmente con el tiempo, por lo que muchos pueden asociar estos trastornos con el envejecimiento, afirman los investigadores.
La investigación fue apoyada por Science Foundation Ireland, el Health Research Board of Ireland, Fighting Blindness Ireland y Health Research Charities Ireland.
